Google

WWW
Noticias de Ciencia

jueves, 20 de diciembre de 2007

Nueva Terapia Genica cura deficiencias en el crecimiento de animales vivos

En la revista Endocrinology del mes de noviembre salió un artículo sobre un estudio donde una técnica llamada RNA interferencia (siRNA) puede "rescatar" a una cepa de ratón que fue geneticamente modificada con una forma deficente de una hormona humana que interfiere con el crecimiento normal del organismo.

Cuando el gen defectuoso que produce la hormona de crecimiento humana se inserta en el genoma de ratón, también interfiere con el crecimiento del ratón. Pero, cuando un pequeño fragmento del RNA que interfiere con la producción de la hormona (siRNA) se agrega, el crecimiento del ratón vuelve a ser normal.

Las deficiencias en la hormona de crecimiento ocurren en 4000-10000 niños. Tiene varias causas, una de ellas Isolated Growth Hormone Deficiency de tipo II (IGHD - II) fue el objeto de este estudio. Los niños con IGHD - II parecen bastante normales en el momento de su nacimiento, pero no aumentan de peso o crecen tan rápido como deberían, ademas sus huesos no madura correctamente. El tratamiento actual consiste en inyecciones diarias de la hormona de crecimiento durante años hasta que los pacientes llegan a su talla adulta. Este tratamiento, ademas de ser costoso, no corrige la fuente del problema: el deterioro y la muerte de las células en la glándula pituitaria que producen la hormona. Como resultado de ello, esta única deficiencia de la hormona puede desarrollar en múltiples deficiencias hormonales a lo largo del tiempo.

El gen que codifica para la hormona de crecimiento normal contiene cinco exones. La hormona defectuosos es el resultado de un errorde empalme (splicing) donde el tercer exón se pierde. Una persona con IGHD - II producen 10, 20 o 50% de la hormona defectuosa mientras que en un individuo sano este porcentaje es sensiblemente menor.

En los últimos años, los científicos se percataron que pequeños RNAs de doble cadena (RNA silenciadores) usan una vía por la que normalmente las células regulan los genes. Los investigadores se percataron que en el mensajero que produce la hormona defectuosa siempre esta ausente el tercer exón del gen. esto permitió la creación de un RNA silenciador para intentar silenciar al mensajero.

Luego tuvieron que encontrar la forma de llevar este RNA hasta la glándula pituitaria. Para esto crearon otra cepa de ratón que produjera el RNA silenciador y cruzarlo con la cepa deficiente en hormona de crecimiento. Así, sus descendientes deberán tener el gen defectuoso para la hormona de crecimiento y el RNA silenciador que evitará su producción. El experimento tuvo exito, la descendencia creció normalmente y no mostró defectos en la pituitaria. Actualmente se esta investigando la forma de llevar el RNA silenciador directamente hasta la pituitaria


Fuente: Vanderbilt University

Saber mas: RNA interferencia (pdf)

2 comentarios:

Héctor dijo...

Una buena noticia. En un futuro no muy lejano la genética va a aportar muchas cosas nuevas para hacer mejor el día a día de muchas familias.

Saludos Lucía

El rano verde dijo...

Muy interesante la noticia, Lucía. Y el blog también está de nota.

Descubrir cómo curar una enfermedad por medio de la biología molecular es siempre especialmente gratificante. No sé, quizás sea por ese gustillo especial que da el poder curar curar algo mucho antes de que aparezca.